Муковісцидоз залишається одним із найтяжчих спадкових захворювань дихальної системи, попри суттєвий прогрес у розвитку CFTR-модуляторів, зокрема комбінованого препарату Trikafta, доступного для пацієнтів в Україні. Хоча ці засоби значно покращили прогноз для багатьох пацієнтів, близько 10 % хворих або не мають показань до такої терапії, або не отримують клінічної користі через генетичні особливості захворювання. Саме ця категорія пацієнтів залишається найбільш уразливою щодо постійного зниження функції легень, хронічного запалення та рецидивних інфекцій дихальних шляхів.
Читайте также: Любава Грешнова Развод: подробности личной жизни и влияния на карьеру
На цьому тлі значну увагу привернули результати дослідження препарату ETD001 – інгаляційного блокатора епітеліального натрієвого каналу (epithelial sodium channel – ENaC), розробленого компанією Enterprise Therapeutics. Препарат спрямований не на корекцію дефектного білка CFTR, а на відновлення мукоциліарного кліренсу шляхом зменшення надлишкового всмоктування натрію та дегідратації слизу в дихальних шляхах. Такий механізм дії потенційно робить терапію універсальною для ширшої популяції пацієнтів із муковісцидозом незалежно від типу мутації.
У другій фазі клінічного дослідження оцінювали ефективність, безпечність і переносимість ETD001 у пацієнтів, які не отримували CFTR-модулятори або були нечутливими до них. Дослідження проводили у Великій Британії, Німеччині, Франції та Італії. Основною кінцевою точкою стала зміна прогнозованого об’єму форсованого видиху за першу секунду (ОФВ1) після 28 днів терапії.
Результати продемонстрували статистично значуще покращення легеневої функції: різниця між ETD001 та плацебо становила 3,4 % за показником ppFEV1. Додатковий аналіз показав, що ймовірність клінічного покращення функції легень у групі ETD001 була втричі вищою, порівнюючи із плацебо. Для пацієнтів із муковісцидозом навіть відносно невелике підвищення ОФВ1 може мати суттєве значення щодо переносимості фізичних навантажень, частоти загострень та швидкості прогресування респіраторної недостатності.
Читайте также: Джейсон Момоа Новая Девушка: подробности личной жизни и отношений
Не менш важливим виявився профіль безпечності препарату. ETD001 добре переносився, а зареєстровані побічні явища відповідали типовим реакціям у пацієнтів, які отримують інгаляційні препарати. Особливий інтерес викликає той факт, що це перший ENaC-блокатор, який продемонстрував клінічно підтверджену ефективність при муковісцидозі. Раніше цей терапевтичний напрям вважався перспективним, однак клінічні результати залишалися суперечливими. Нині компанія планує триваліші дослідження фази 2b, а також оцінку комбінованого застосування ETD001 разом із CFTR-модуляторами.
Окремо розглядається можливість використання препарату за бронхоектазів, де надлишкове накопичення в’язкого слизу та порушення мукоциліарного кліренсу також відіграють ключову роль у патогенезі. Якщо подальші дослідження підтвердять отримані результати, блокада ENaC може стати новим напрямом терапії захворювань легень, особливо для пацієнтів з обмеженими можливостями таргетного лікування.
Джерело: https://enterprisetherapeutics.com/enterprise-therapeutics-achieves-primary-efficacy-outcome-in-phase-2-clinical-trial-for-cystic-fibrosis-with-novel-inhaled-enac-blocker-etd001/
Читайте также: Сколько лет Лесе Никитюк: подробный обзор возраста, биографии и карьеры
Вхід в особистий кабінет
Вхід
