Схвалення заявки Investigational New Drug (дослідницький новий лікарський засіб, IND) Управлінням із контролю за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) відкрило шлях до початку клінічних досліджень препарату ISM8969 у США. Мова йде про першу фазу клінічного випробування, метою якої є оцінка безпеки, переносимості та фармакокінетики нового перорального інгібітора NLRP3 у здорових добровольців із визначенням оптимальних доз для подальших досліджень за хвороби Паркінсона.
Читайте также: Онкологія в умовах невагомості: як космічні лабораторії можуть змінити протипухлинне лікування
NLRP3-інфламасома, тобто багатобілкова прозапальна молекула, нині розглядається як один із ключових пускових елементів хронічного нейрозапалення та прогресування нейродегенеративних захворювань. Її надмірна активація призводить до підвищеного синтезу прозапальних цитокінів і хемокінів, що підтримує тривале запалення та ушкодження нейронів. Зараз фармакологічне пригнічення NLRP3 розглядається як перспективна стратегія нейропротекції, що впливає не лише на симптоми, а й на патогенетичні механізми захворювання.
ISM8969 є новим пероральним інгібітором NLRP3, розробленим компанією Insilico Medicine із використанням алгоритмів штучного інтелекту. Доклінічні дослідження продемонстрували сприятливий профіль безпеки, виражену протизапальну активність та, що принципово важливо для неврології, здатність проникати крізь гематоенцефалічний бар’єр і досягати терапевтичних концентрацій у центральній нервовій системі. Саме ця властивість часто є обмежувальним фактором для розроблення препаратів за захворювань мозку.
Перша фаза дослідження має закласти основу для подальшої клінічної програми, зокрема визначити діапазон доз, придатних для тривалого застосування. ISM8969 позиціонується як потенційно «перший у класі» або «найкращий у класі» препарат, орієнтований на модифікацію запального компонента нейродегенерації, який сьогодні залишається недостатньо контрольованим стандартним підходом лікування хвороби Паркінсона. Зважаючи на перспективу препарату, три ключові угоди про ліцензування ISM8969 сягають загальної вартості контрактів у майже 2,1 мільярда доларів США.
Читайте также: Коли і як лікувати ожиріння за допомогою фармакології: ключові оновлення стандартів ADA
Розроблення ISM8969 також є показовим із погляду інтеграції штучного інтелекту у практичну фармакологію. Препарат був ідентифікований та оптимізований за допомогою платформи Chemistry42, що дозволило суттєво скоротити час і кількість синтезованих молекул, порівнюючи із традиційними підходами. Останнім часом медицина ввійшла у фазу прискореної появи нових терапевтичних опцій у сферах із високим незадоволеним медичним попитом.
Подальший розвиток програми відбуватиметься в межах спільного розроблення Insilico Medicine та Hygtia Therapeutics, які розділяють глобальні права на препарат. Якщо результати першої фази випробувань підтвердять безпеку та фармакокінетичну доцільність ISM8969, інгібування NLRP3 може стати новим напрямом патогенетичного лікування нейродегенеративних захворювань. У перспективі це відкриває можливість переходу від суто симптоматичної терапії до впливу на ключові механізми прогресування хвороби Паркінсона.
Читайте также: Муж Анны Чиповской — кто он и как выглядит, что делает ?
