Хвороба Паркінсона належить до нейродегенеративних захворювань, за яких поступово гинуть дофамінергічні нейрони чорної речовини. Попри високу ефективність сучасної медикаментозної терапії на ранніх етапах, із часом її можливості обмежуються розвитком моторних флуктуацій, дискінезій і поступовим зниженням клінічного ефекту. Одним із найперспективніших напрямів сучасної неврології залишається клітинна терапія, здатна не лише компенсувати дефіцит дофаміну, а й відновити втрачений пул нейронів.
Читайте также: Щоденник медичних подій 13 -19 липня
У журналі Nature Medicine опубліковано результати першого клінічного дослідження STEM-PD, у якому оцінювали безпеку трансплантації попередників дофамінергічних нейронів, отриманих зі стовбурових клітин. На відміну від традиційної фармакотерапії, новий підхід спрямований на заміщення загиблих нервових клітин. Після імплантації в головний мозок клітини-попередники мають дозріти до функціонально активних нейронів і забезпечити тривале відновлення дофамінергічної передачі.
У дослідження включили 8 пацієнтів із хворобою Паркінсона, яким трансплантували клітини у двох різних дозах. Для профілактики відторгнення трансплантата протягом року застосовували імуносупресивну терапію. Семеро учасників завершили 12-місячне спостереження; один пацієнт помер унаслідок легеневої інфекції, яка, за висновками дослідників, не була пов’язана із клітинною терапією.
Основною метою першої фази була оцінка безпеки втручання. Хірургічна процедура добре переносилася, а серйозних небажаних явищ, пов’язаних із трансплантованими клітинами, не зафіксовано. Важливо, що в жодного пацієнта не виникли індуковані трансплантатом мимовільні рухи – одне з потенційно небезпечних ускладнень, яке раніше обмежувало розвиток подібних технологій. Протягом року клінічний стан учасників залишався стабільним.
Читайте также: LEAP2 як невідома мішень лікування та маркер рецидиву нервової анорексії
Додаткові результати свідчать про перспективність нового підходу. Позитронно-емісійна томографія із застосуванням дофамінових радіофармпрепаратів через 6 і 12 місяців продемонструвала ознаки приживлення трансплантованих клітин. Крім того, 6 із 7 пацієнтів змогли суттєво зменшити потребу в дофамінергічних препаратах. Хоча ці дані поки що мають попередній характер, вони можуть свідчити про поступове відновлення ендогенного синтезу дофаміну.
Науковці наголошують, що кінцеві висновки щодо клінічної ефективності робити ще зарано. Наступні етапи програми передбачають тривале спостереження за пацієнтами для оцінки функціональної активності трансплантованих клітин, стійкості клінічного ефекту та віддаленої безпеки лікування. Якщо отримані результати підтвердяться в більших рандомізованих дослідженнях, трансплантація дофамінергічних клітин стане першим регенеративним методом лікування, здатним впливати на патогенетичні механізми хвороби Паркінсона.
Читайте также: Європейські експерти оновили підхід до терапії ожиріння інкретиновими препаратами – останні клінічні рекомендації
Джерело: https://www.nature.com/articles/s41591-026-04525-0
Вхід в особистий кабінет
Вхід
