Хвороба Гантінгтона залишається одним із найскладніших нейродегенеративних захворювань сучасної медицини: прогресуюче ураження головного мозку неминуче призводить до втрати рухового контролю, когнітивних функцій і психоемоційної стабільності, а жодне з доступних сьогодні лікувань не здатне вплинути на перебіг захворювання. Зважаючи на це, важливим є новий клінічний проєкт Університету Каліфорнії в Ірвайні (США), який уперше в історії передбачає застосування ембріональних нейрональних стовбурових клітин у пацієнтів із хворобою Гантінгтона.
Дослідження, профінансоване Каліфорнійським інститутом регенеративної медицини, є першою фазою клінічної оцінки безпеки та переносимості клітинного препарату hNSC-01. Ідеться не про симптоматичний підхід, а про потенційно етіотропну терапію, спрямовану на захист нейронів, відновлення ушкоджених нейрональних мереж і зменшення токсичного впливу патологічного білка гантінгтону. У доклінічних моделях ця терапія продемонструвала здатність покращувати рухові функції, зменшувати нейродегенерацію та тривалий профіль безпеки.
Клінічне випробування, старт якого заплановано на 2026 рік, охопить пацієнтів на ранніх стадіях захворювання – саме тоді, коли збереження функціональних нейрональних мереж має найбільше клінічне значення. Клітини вводитимуться безпосередньо в мозок хірургічним шляхом, а за учасниками ретельно спостерігатимуть щодо небажаних ефектів і перших ознак потенційної користі. Основний акцент дослідження – безпека, однак паралельно оцінюватимуться біомаркери та функціональні зміни.
Клінічний інтерес до цього підходу зумовлений біологічною логікою терапії: нейрональні стовбурові клітини здатні не лише заміщувати втрачені клітини, а й секретувати нейротрофічні фактори, зокрема мозковий нейротрофічний фактор (BDNF), дефіцит якого є характерною ознакою хвороби Гантінгтона. Крім того, вони можуть модулювати запалення та впливати на патологічне накопичення білків у нервовій тканині.
Для клініцистів це дослідження є важливим маркером переходу від суто підтримувальної терапії до спроб впливу на патогенез захворювання. З огляду на значний тягар хвороби для пацієнтів, родин і системи охорони здоров’я, навіть часткове уповільнення прогресування може мати суттєві медичні та соціальні наслідки. Хоча шлях до рутинного застосування ще далекий, цей проєкт перегортає нову сторінку в лікуванні генетичних нейродегенеративних хвороб.
