Вікова макулодистрофія (ВМД) залишається провідною причиною незворотної втрати центрального зору в людей старшого віку. Найпоширенішою формою захворювання є суха ВМД, яка поступово призводить до появи центральних скотом, труднощів при читанні, розпізнаванні облич і суттєвого зниження якості життя. Попри наявність підходів, здатних сповільнювати прогресування хвороби, ефективних методів відновлення вже втраченої функції дотепер не існувало.
Нові перспективи відкриває клінічне дослідження другої фази, розпочате в Інституті ока Роскі при Університеті Південної Каліфорнії (США). У межах випробування оцінюється біоінженерний імплантат сітківки на основі стовбурових клітин, призначений для заміщення пошкоджених клітин пігментного епітелію сітківки (retinal pigment epithelium – RPE). Ключова ідея полягає не лише в уповільненні дегенерації, а й у потенційному покращенні зорових функцій у пацієнтів із пізніми стадіями сухої ВМД.
Імплантат являє собою надтонку мембрану, тоншу за людську волосину, на яку фіксують лабораторно вирощені RPE-клітини, отримані з ембріональних стовбурових клітин. Під час малоінвазивного амбулаторного втручання цей «клітинний пластир» імплантують у зону макули, де власні RPE-клітини втратили функціональність. Передбачається, що трансплантовані клітини інтегруються у тканину сітківки, виконуватимуть метаболічну та трофічну підтримку фоторецепторів і таким чином стабілізують або покращать зір.
Попередні етапи клінічних досліджень продемонстрували добру переносимість імплантата, його стабільне положення в оці та відсутність серйозних ускладнень. Примітно, що майже чверть пацієнтів уже на ранніх етапах спостереження мали певне покращення зорових показників. Саме ці дані стали підґрунтям для розширеного дослідження, спрямованого на оцінку клінічно значущих змін зору.
До участі у випробуванні залучають пацієнтів віком від 55 до 90 років із підтвердженою сухою ВМД та географічною атрофією, що відображає тяжке ураження RPE. Дослідження має маскований дизайн: частина учасників отримує справжній імплантат, інші – імітацію втручання. Протягом щонайменше року оцінюватимуть безпеку, переносимість та динаміку зорових функцій.
Для офтальмологів це дослідження є показовим прикладом переходу регенеративної медицини від експерименту до реальної клінічної опції. Якщо ефективність буде підтверджена, імплантація RPE-клітин може стати першим підходом, здатним не лише зупиняти, а й частково відновлювати зір за сухої вікової макулодистрофії, для якої нині терапевтичні можливості вкрай обмежені.
